Strona główna O.I. Terapie przyszłości Terapia komórkowa

Terapia komórkowa

808
0
PODZIEL SIĘ

Komórkami macierzystymi, które mogą być wykorzystane w terapii komórkowej są mezenchymalne komórki macierzyste (mesenchymal stem cells – MSC). Występują one np. w szpiku kostnym, wątrobie czy mięśniach, z czego zdecydowanie najbogatszym źródłem tych komórek jest szpik kostny. Komórki mezenchymalne szpiku znane są także jako stromalne komórki szpikowe. Mogą one dawać początek różnym rodzajom tkanek, np. kościom, chrząstce, tkance tłuszczowej, mięśniom, ścięgnom. W chorobach układu kostnego, takich jak OI, komórki mezenchymalne wydają się być idealnymi kandydatami do terapii genowej lub komórkowej, między innymi dlatego, że mogą być poddawane różnym modyfikacjom genetycznym, mogą być pobierane z różnych tkanek i hodowane poza żywym organizmem.  W medycynie regeneracyjnej, próby z wykorzystaniem MSC dowiodły ich użyteczności w odbudowywaniu uszkodzonej tkanki kostnej.

Terapia komórkowa ma postać przeszczepu szpiku kostnego. W przypadku wrodzonej łamliwości kości, zakłada ona dostarczenie komórek, które mogą przekształcić się w osteoblasty lub są zdolne zastąpić osteoblasty biorcy z mutacją w genach kolagenu prawidłowymi komórkami macierzystymi dawcy. Osteoblasty powstające z komórek mezenchymalnych szpiku kostnego, nie podlegają podziałom i mają ograniczony czas życia. Natomiast komórki przeszczepiane to komórki macierzyste, które są odnawialnym źródłem osteoblastów i dlatego mogą zapewnić długotrwały efekt terapeutyczny. Ponadto przeszczepione prawidłowe komórki cechują się znacznie większą przeżywalnością niż komórki biorcy, gdyż wytwarzają prawidłową macierz pozakomórkową.

Grupa naukowców pod kierunkiem doktora E. M. Horwitza przeprowadziła kilka prób terapeutycznych za pomocą komórek macierzystych u dzieci chorych na OI. Pierwsza próba polegała na przeszczepie szpiku kostnego u 3 dzieci chorych na OI. U biorców komórek szpikowych nastąpiło zwiększenie gęstości kości oraz polepszenie innych parametrów medycznych. Po 36 miesiącach wzrost pacjentów uległ jednak zahamowaniu, a kości zwiększały jedynie swoją gęstość.

W następnej próbie zmieniono strategię i tym samym pacjentom podano izolowane komórki mezenchymalne bez towarzyszącej przeszczepowi szpiku chemioterapii. Komórki macierzyste osiedliły się w kościach, zrębie szpiku kostnego oraz w skórze. Poprawa stanu zdrowia była znacznie większa i bardziej długotrwała. Mimo że komórki mezenchymalne dawcy stanowiły jedynie około 1% komórek, stan kliniczny pacjentów uległ widocznej poprawie.

W innym cyklu badań przeprowadzonych w 1999 r. podjęto się przeszczepu MSC nienarodzonemu pacjentowi z ciężką postacią OI. Komórki mezenchymalne podano przez żyłę pępowinową do płodu w 32 tygodniu ciąży. Po urodzeniu w organizmie noworodka wykryto 0,3% komórek, a mineralizacja poprawiła się z 48% w 3 miesiącu życia do 76% w 22 miesiącu, w porównaniu ze zdrowymi rówieśnikami.